CRISPR: Kann die Genschere bei Volkskrankheiten wie Diabetes helfen?
Erkrankungen des Herzkreislaufsystems sind weltweit die Todesursache Nummer eins. Was wäre, wenn es möglich wäre, sich gegen die wichtigsten koronaren Erkrankungen impfen zu lassen. Forscher behaupten, dass Fortschritte in der Gentechnik, insbesondere bei der CRISPR-Technologie, in Zukunft dazu führen könnten, dass es Impfungen geben wird, die die eigene DNA so verändern, dass ein lebenslanger Schutz entsteht. Gleiches könnte auch für die Volkskrankheit Diabetes gelten.
(24.1.2023) - In ihren Anfängen wurde die CRISPR-Technologie vor allem dafür verwendet, Bereiche aus der DNA wegzuschneiden. So entstand auch der umgangssprachliche Begriff der Genschere. Heute allerdings testen Forscher CRISPR auch im Hinblick auf die Veränderung genetischen Codes – bis hin zum Einfügen völlig neuer DNA-Abschnitte oder gar ganzer Gene in den genetischen Code des Menschen.
Das bedeutet, dass CRISPR potentiell auch bei der Behandlung von nicht genetischen Krankheiten helfen könnte. So startete das Unternehmen Verve Therapeutics etwa 2022 eine Studie, bei der eine CRISPR-basierte Technologie auf ihre Fähigkeit hin getestet wurde, das Genom des Menschen so zu verändern, dass dadurch der Cholesterinspiegel dauerhaft gesenkt wird.
Base Editing: Basen ersetzen statt DNA zerschneiden
Viele innovative Technologien wurden bisher nur unter Laborbedingungen oder im Tiermodell getestet. CRISPR allerdings wurde bereits an Menschen getestet – eine erstaunliche Entwicklung für eine Technologie, die erst seit gut 10 Jahren existiert. Neuere CRISPR-Behandlungen basieren normalerweise auf direkten Veränderungen der DNA im Genom. Die erste CRISPR-Generation beschränkte sich vornehmlich noch darauf, Schnitte in der DNA vorzunehmen, die dann durch von der Zelle selber repariert wurden. Neuere Generationen allerdings arbeiten anders – etwa mit sogenanntem Base Editing, was von Forscher auch als CRISPR 2.0 bezeichnet wird. Diese neue CRISPR-Technologie zielt auf die Basen in der DNA ab.
Anstatt die DNA einfach zu zerschneiden, können beim Base Editing Basen untereinander umgewandelt werden. „Es funktioniert nicht mehr wie eine Schere, sondern eher wie ein Bleistift mit Radiergummi„, so Kiran Musunuru, der als Mitbegründer und leitender wissenschaftlicher Berater von Verve Therapeutics mit CRISPR 2.0 arbeitet. Theoretisch ist diese Technologie sicher als die ursprüngliche Version von CRISPR, da die DNA nicht zerschnitten wird. So ist die Gefahr geringer, dass versehentlich ein wichtiges Gen deaktiviert wird oder dass die DNA fehlerhaft wieder zusammengesetzt wird.
Von CRISPR 2.0 zu CRISPR 3.0
Bei der cholesterinsenkenden Therapie, die Verve Therapeutics getestet hat, kommt das Base Editing zum Einsatz. Es gibt aber inzwischen bereits eine Weiterentwicklung. Diese wird als „Prime Editing“ bezeichnet, es handelt sich essentiell um „CRISPR 3.0“. Mit Hilfe dieser Technik können Forscher nicht nur einzelne Basen ersetzen, sondern ganze Teile der DNA tauschen oder auch neue Abschnitte mit genetischem Code einsetzen. Das Verfahren ist noch sehr jung, ihm wird aber ein enormes Potential zugesprochen.